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由 Ryosuke Tsuchimochi 博士和 Jun Takahashi 教授领导的一项研究于 3 月 23 日发表在《干细胞报告》杂志上，研究了细胞移植和基因疗法相结合对中枢神经系统轴突生长的影响。作者展示了这种组合疗法在促进中枢神经系统损伤患者轴突再生方面的潜力。

中风和外伤性脑/脊髓损伤通常会损害皮质脊髓束 (CST)，该束由从运动皮层向下延伸至脊髓的轴突下行束组成，支配运动神经元以激活骨骼肌以控制自主运动。药物和手术干预，与康复相结合，可以维持一些失去的运动功能，但患有这种急性神经损伤的患者往往会终生遭受严重的运动障碍。

细胞替代疗法——将新神经元植入受损大脑区域——被视为最后的希望，可以帮助患者恢复足够的运动功能，过上正常的生活。研究小组此前证明，移植到受伤小鼠大脑中的脑组织可以找到通往 CST 和脊髓的途径，但认为进一步优化宿主环境对于促进 CST 重建和功能恢复是必要的。

研究人员决定测试细胞移植和基因治疗的结合，以优化中枢神经系统的宿主环境，以增强轴突延伸并促进移植脑细胞的生长。具体来说，研究人员使用腺相关病毒 (AAV) 将编码 L1CAM(本研究中测试的四种轴突导向分子之一)的转基因编码传递到宿主小鼠运动皮层，然后再植入胚胎脑组织。

在测试的轴突导向分子中，L1CAM 在促进植入的胚胎脑移植物的轴突延伸方面最有效。事实上，早在细胞移植后一周，观察到来自供体组织的轴突就到达了具有 L1CAM 转基因表达的动物的颈脊髓，并在分析时继续存活长达三个月。